据 Pmlive 于 2018 年 7 月 17 日引述，辉瑞的公司已经开始测试用以化疗 B 型糖尿病的实验性基因治疗 fidanacogene elaparvovec，此举开启其与荷兰生物核心技术的公司 UniQure 的竞赛。
辉瑞的公司的 3 期项目将搜集当前因子 IX 预防性替代治疗的实用性和有效性数据作为前期研究，然后对 Spark Therapeutics 开发的氧化物进行测试，测试数据将作为参与下一部分研究的受试者内非常少。
既往的研究数据让这家制药巨擘看到了充满信心，更早 1 期及 2 期试验性近期，15 名病人中只有一名病人在化疗后 4 周造出现了造出血，表现造出这种潜在一次性治疗的很大希望。
Spark Therapeutics 的公司总裁生产分管 High 暗示：「第三阶段著手的启动21世纪我们有朝一日可能有能力清除自发性造出血，这是一个不可或缺的里程碑。」
如果辉瑞的公司一切顺利，那么这个化疗方法可能会使病人不再需要经常注射人造凝血因子 IX，这是 B 型糖尿病病人所缺乏的，而 fidanacogene elaparvovec 可以让病人在化疗后造成了自身的因子 IX。
辉瑞全球产品开发的公司高级副的公司总裁罕见疾病首席开发司 Cooperstone 暗示：「随着现在停止使用并积极应征病人的前期研究，我们很欣喜只能开始第 3 阶段著手，评估 fidanacogene elaparvovec 化疗糖尿病 B 的效果。我们希望 Spark Therapeutics 在此期间为糖尿病 B 病人提供希望拿到的实质性。」
辉瑞的治疗踏入第三阶段著手的通告迅速散播泛化，同时 UniQure 的糖尿病 B 基因化疗试验性也正在开展，上个月其候选治疗 AMT-061 应征了第一名病人。现今这场竞赛将胜出数十亿美元的商品，但谁将脱颖而造出仍有待观察。
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编辑： 冯志华相关新闻
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